Bei der Gentherapie handelt es sich um eine Reihe von Techniken, die auf der Bearbeitung oder Veränderung von genetischem Material beruhen und darauf abzielen, Krankheiten zu verhindern und/oder zu heilen. Gentherapieverfahren ermöglichen es, direkt an der Quelle des Problems anzusetzen, indem die korrekte Version des defekten Gens, das für die Ausprägung der Krankheit verantwortlich ist, übertragen wird.
Was ist das Ziel der Gentherapie, welche Arten von Gentherapie gibt es und was ist der Grund für ihre Methodik?
Das Ziel der Gentherapie besteht also darin, die Funktion des Gens, das an der Entstehung einer Krankheit beteiligt ist, wiederherzustellen. Dazu wird eine normale Kopie des Gens in die Zellen eingebracht oder die Funktion der Gene, die an der Entstehung der Krankheit beteiligt sind, gehemmt oder blockiert.
Es gibt verschiedene Arten oder Wege, eine Gentherapie durchzuführen:
- Ex-vivo-Gentherapie: Dem Patienten werden Zellen entnommen, das Reparaturgen wird im Labor eingebracht und in den Körper des Patienten reimplantiert.
- In-vivo-Gentherapie: Das Reparaturgen wird dem Patienten direkt verabreicht, so dass es das Zielorgan erreicht.
- In-situ-Gentherapie: Hier wird das Reparaturgen direkt in das betroffene Organ eingebracht.
Es ist wichtig zu wissen, wie Gene bei einzelnen Menschen funktionieren, und genetische Muster zu finden, die verschiedenen Krankheiten gemeinsam sind. Durch die Identifizierung und das Verständnis der verschiedenen genetischen Muster und Mechanismen ist es möglich, durch den Einsatz der Gentherapie gezieltere und wirksamere Behandlungen zu entwickeln.
Andererseits ist es auch wichtig, das Zielgewebe oder -organ zu kennen, um zu untersuchen, ob es möglich ist, es an Ort und Stelle zu behandeln, sowie den geeigneten Vektor zu kennen, um das Gen in das Gewebe oder Organ einzubringen und zu verhindern, dass es vom Organismus des Einzelnen zerstört wird, bevor es das Zielgewebe oder -organ erreicht.
Welche Krankheiten können durch Gentherapie behandelt werden?
Ursprünglich war die Gentherapie nur für die Behandlung genetisch bedingter Krankheiten gedacht, aber die jahrelange Forschung und die Fortschritte haben gezeigt, dass sie für die Behandlung fast aller Krankheiten eingesetzt werden kann.
Sowohl Erbkrankheiten mit nur einem Gen als auch komplexe Pathologien können durch Gentherapie behandelt werden.
So werden beispielsweise verschiedene Gentherapien zur Krebsbekämpfung untersucht. Das Problem bei der Behandlung einiger Krankheiten ist, dass sie manchmal erst spät diagnostiziert werden. Heutzutage gibt es jedoch auch Instrumente wie den Gentest tellmeGen, die es uns ermöglichen, die Veranlagung für verschiedene Krankheiten zu erkennen, mit dem Ziel, deren Ausprägung zu verhindern und/oder wirksamere und individuellere Behandlungen anzuwenden.
Die Gentherapie stellt zusammen mit anderen Fortschritten in der Genetik, wie den oben erwähnten Gentests, eine echte Revolution dar und hat zur so genannten Präzisionsmedizin geführt. Die Präzisionsmedizin stellt ein neues Paradigma dar, das die Prävention von Krankheiten durch die vorherige Untersuchung von Anfälligkeiten mit Hilfe von Gentests sowie die Entwicklung wirksamerer und spezifischerer Behandlungen, z. B. auf der Grundlage von Gentherapien, ermöglicht, mit denen auch Krankheiten, für die es bisher keine Heilung gab, wirksam behandelt werden können, was neue Horizonte für die Heilung von Krankheiten und die Rettung von Leben eröffnet.
